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肌营养不良是一组原发于肌肉组织的遗传病,临床上缓慢起病,表现为进行性加重的骨骼肌萎缩与无力。本病迄今尚无有效治疗方法,现今对该病的治疗仍无有效办法,药物治疗只能暂时缓解但无法阻止病情进展。最具前景基因治疗也还是问题重重,尚未实现较大突破。西医目前主要着眼于建立准确快速的基因诊断方法 ,用于携带者筛查及产前诊断是预防本病的关键。目前临床上无有效治疗手段。
中医认为肾为先天之本,脾为后天之本,脾主肌,本病治疗仍应法脾肾为本,补肾益脾,脾胃功能健旺,气血津液充足,脏腑功能转旺,有利于痿病恢复。而目前中医各家治疗本病,理论上尚难统一,治疗还是以改善临床上肌肉功能为主,尚不能从根本上完全恢复肌肉功能,亟待创新性理论来指导,从而真正治愈本病。